
ระยะที่ 3 Aspire ไม่บรรลุจุดสิ้นสุดหลักของการเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานในคะแนนดิบความรู้ความเข้าใจของ Bayley-4 หรือจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญของการตอบสนองสุทธิในดัชนีตอบสนองหลายโดเมน (MDRI)
NOVATO, แคลิฟอร์เนีย, 02 กันยายน 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) ประกาศผลการศึกษา Asp ire ระยะที่ 3 สำหรับ apazunersen (GTX-102) ในกลุ่มอาการแองเจลแมนการศึกษาไม่ได้บรรลุจุดสิ้นสุดหลักของการเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานในคะแนนดิบทางปัญญา Bayley-4 หรือจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญของการตอบสนองสุทธิในดัชนีตอบสนองหลายโดเมน (MDRI)โปรไฟล์ความปลอดภัยที่สังเกตใน Aspire สอดคล้องกับระยะที่ 1/2